Bayi pertama kali dirawat dengan terapi DNA khusus dalam medis dengan kondisi genetik yang mematikan

KJ menerima dosis pertama melalui infeksi pada bulan Februari, kemudian dua dosis tambahan pada bulan Maret dan April. Dokter mengatakan dia baik -baik saja tetapi sedang berjalan, pengamatan seumur hidup.
Dokter di Amerika Serikat telah menjadi yang pertama merawat bayi menggunakan terapi pengeditan gen yang disesuaikan, setelah diagnosis gangguan genetik yang jarang dan mematikan, yang biasanya terbukti mematikan di masa kanak-kanak untuk sekitar setengah dari korban.
Prestasi, yang diakui sebagai tonggak medis utama dalam peneliti internasional, menyoroti DNA yang rusak yang mengoreksi DNA yang rusak segera setelah lahir, menyoroti kemungkinan gen yang dipersonalisasi untuk mengatasi berbagai kondisi genetik yang intens, kata Guradian.
Para ahli di Rumah Sakit Anak Philadelphia dan para ahli di University of Pennsylvania, bersama dengan kondisi ini, mulai mengembangkan pengobatan tak lama setelah diagnosis anak. Dalam enam bulan, mereka menyelesaikan proses kompleks desain, produksi dan perlindungan terapi bispoke.
KJ menerima dosis pertama melalui infeksi pada bulan Februari, kemudian dua dosis tambahan pada bulan Maret dan April. Dokter mengatakan dia baik -baik saja tetapi sedang berjalan, pengamatan seumur hidup.
Dokter senior Dr Rebecca Ahmed-Niclas mengatakan hasil “Tahun dan Tahun Kemajuan” dalam pengeditan gen dikembangkan. “Meskipun hanya satu pasien di KJ, kami berharap ia mendapat manfaat pertama dari banyak orang,” katanya.
CJ ditangkap dalam bentuk serius defisit CPS 1, gangguan genetik langka yang mempengaruhi satu dari 1,3 juta orang. Kondisi ini mencegah produksi enzim yang diperlukan untuk mengubah hati menjadi amonia, produk alami kerusakan protein, dalam urea untuk kotoran yang aman. Akibatnya, penumpukan amonia dapat sangat merusak hati dan otak.
Transplantasi hati kadang -kadang digunakan untuk pengobatan defisiensi CPS 1, tetapi untuk anak -anak formid yang paling serius, pembedahan sering ditunda untuk mencegah kerusakan permanen.
*Dalam sebuah laporan yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine *Tim medis telah merinci proses mengidentifikasi mutasi genetik yang benar sebagai penyebab kondisi KJ, merancang solusi pengeditan gen untuk memperbaikinya dan mengembangkan partikel nano berlemak yang diperlukan untuk memasok terapi di hati. Basis perawatan menggunakan teknik spesifik yang dikenal sebagai pengeditan, yang memungkinkan DNA untuk menulis ulang surat sekaligus.
KJ menghabiskan beberapa bulan pertama hidupnya di rumah sakit, mempertahankan diet ketat untuk membatasi asupan protein. Sejak terapi gen, dokter telah mampu mengamankan protein dalam diet mereka dan mengurangi jumlah obat yang diperlukan untuk mengendalikan kadar nitrogen dalam tubuhnya. Hasil utama yang dijanjikan dipresentasikan pada pertemuan tahunan American Society of Gen and Cell Therapy di New Orleans.
Meskipun lebih banyak pengamatan sangat penting untuk keberhasilan pengobatan jangka panjang, gejala primer menggembirakan.

Pendapat
Pemogokan spektakuler Trump bisa memahat tempatnya dalam sejarah sebagai pemimpin yang lebih berani sejak Ronald Reagan

Sungguh pemandangan yang mengesankan adalah hari Minggu, ketika pembom futuristik futuristik B-2 memotong langit Missouri biru pada kemenangan mereka yang penuh kemenangan ke hati Amerika setelah melepaskan pompa peraturan mereka ke tempat-tempat nuklir bawah tanah Iran.
Pemogokan itu adalah “keberhasilan militer yang spektakuler,” Presiden Trump mengatakan kepada World pada Sabtu malam setelah meninggalkan ruangan.
“Fasilitas pengayaan nuklir utama Iran lengkap dan sepenuhnya dihilangkan. Iran, pengganggu Timur Tengah, sekarang harus berbaikan,” katanya.
Sementara presiden kepala bersama, Jenderal Dan “Razing” Caine, mengatakan pada hari Minggu dia “sangat awal” untuk mengetahui panjang kerusakan penuh pada kompleks pengayaan uranium Fordw di Iran, gambar satelit menunjukkan beberapa lubang dan lapisan abu abu -abu, di mana semua 14 bunker bunker di bunker di bunter. “
Pemogokan itu juga merupakan perhitungan politik yang spektakuler dari presiden yang tidak mencalonkan diri dalam perang baru dan berhasil menjaga wajah poker sepanjang minggu, karena ia menerima nasihat dari semua dan berbagai.
‘Inkonvensional’
Dia membuat keputusan yang tepat dan tampaknya telah dieksekusi dengan sempurna. Pemogokan terbatas, masuk dan pergi. Kapasitas nuklir Iran telah dihilangkan atau setidaknya terdegradasi parah. Tidak ada perubahan rezim.
Jika ancaman nuklir Iran benar -benar dinetralkan, yang mengarah pada tingkat perjanjian dan perdamaian Abraham di Timur Tengah, Trump akan mencapai apa yang tidak dilakukan oleh pendahulu yang tak terhitung jumlahnya.
Jika dia bisa, tanpa terlibat dalam perang yang lebih besar, dia akan memahat perannya dalam sejarah sebagai pemimpin yang lebih berani dan akibatnya sejak Ronald Reagan. Pria yang bangkit dari panggung di Butler, darah jatuh di wajahnya, mengangkat tinjunya di udara dan berkata, “Berjuang, bertarung,” persis seperti yang Anda inginkan sebagai komandan pada saat seperti ini, terutama karena ini bukan rodeo pertama Anda.
Foto -foto yang dirilis oleh Gedung Putih menunjukkan wajah yang serius Trump di dalam ruang situasi pada Sabtu malam, mengenakan merek dagang dan dasi merah, tanpa cosplaying flyboy seperti yang disukai para pendahulu yang lebih santai.
Satu-satunya busurnya untuk informalitas adalah topi sihir merah dengan “45-47” di samping, mewakili persyaratan presidennya yang bercabang dan pasir tanpa henti yang dibutuhkan untuk kembali dari politisi yang sudah mati.
Begitu banyak untuk “Taco Don”. Dia melampaui semua orang.
Menteri Keuangan Scott Bessent, tak lama setelah muncul dari ruang situasi minggu lalu, di mana ia menyaksikan Presiden berurusan dengan kompleksitas Perang Iran-Israel, membandingkan Trump dengan Winston Churchill.
“Dia memiliki strategi dan bukan strategi konvensional, tetapi orang konvensional apa yang telah melakukan hal -hal besar?” Kata Bessent, dalam sebuah wawancara untuk podcast pod force One saya. “Apakah ada yang berpikir Winston Churchill konvensional?
“(Trump adalah) juga sangat fleksibel dalam hal cara dia melihat sesuatu,” kata Bessent. “Kami pada dasarnya menghabiskan dalam 24 jam terakhir di ruang konflik Iran-Israel, dan saya dapat mengatakan bahwa rakyat Amerika harus tahu, dan pasukan Amerika harus tahu bahwa Donald Trump melakukan pekerjaan luar biasa, mengurus kepentingan mereka dengan apa yang bisa mereka tolak, tanpa seseorang karena dapat menjadi konflik yang meluas yang kami, las dan kepentingan, bisa menjadi saran.
Tim baru
Sekaligus, Trump juga memulihkan prestise angkatan bersenjata AS, yang anjlok dengan Joe Biden.
Sangat disambut adalah pembaruan Markus Jenderal “benar -benar modern”, reputasi “kemarahan putih”, yang Biden harus memberikan pengampunan preventif ketika meninggalkan pintu, mungkin karena ledakan mereka ditumpahkan untuk orang Cina.
Di rumah Milley, sekarang kita memiliki “Razing Caine”, pernah menjadi pilot F-16 yang berani, dan sangat keren dan berisi Jenderal berapa banyak yang bisa Anda temukan.
“Misi ini menunjukkan jangkauan, koordinasi, dan kapasitas militer AS yang tak tertandingi,” katanya kepada wartawan pada konferensi pers hari Minggu bersama Sekretaris Pertahanan Pete Hegseth, veteran lain yang hubungannya dengan “pejuang perang” membantu menghidupkan kembali perekrutan ke tingkat rekor.
“Hanya dalam hitungan minggu, ini telah berubah dari perencanaan strategis ke eksekusi global,” kata Caine. “Seperti yang dikatakan presiden dengan jelas tadi malam, tidak ada tentara lain di dunia yang bisa melakukannya.”
Setiap mingguSeperti ini, Kolumnis Post -Miranda Devine berada dalam percakapan eksklusif dan tulus dengan pengganggu paling berpengaruh di Washington. Berlangganan di sini!
Kontras dengan administrasi sebelumnya.
Di bawah Biden, militer kami dipermalukan. Wokery absurd dan kepemimpinan yang lemah menyebabkan keruntuhan dalam disiplin yang dimasukkan pada pameran -garis seragam sesat dalam topeng anjing dan peralatan perbudakan.
Di bawah Biden, ketidakmampuan adalah urutan hari itu, dari pemindahan bencana dari Afghanistan, menyerahkan $ 7 miliar peralatan, hingga kegagalan membawa astronot kami ke rumah stasiun ruang angkasa internasional, ke dermaga Gaza $ 230 juta, yang mengakibatkan kematian seorang prajurit muda dan puluhan pasukan yang terluka selama pengiriman bantuan minimal. Moral dan reputasi angkatan bersenjata kami sangat kelelahan, mengejek paduan suara Biden yang sering “Tuhan memberkati pasukan kami.”
Di bawah Biden, perjanjian Obama, Iran, yang dibuat Trump dalam masa jabatan pertamanya dihidupkan kembali. Trump 1.0 membuat Iran berlutut, tidak dapat membiayai proksi untuk menyerang Israel. Biden, dalam kebijaksanaannya, melatih dan memperkaya Iran, muncul kembali Robert Malley, teman masa kecil Antony Blinken dari Parisienne école yang bergengsi, sebagai utusan Iran.
Malley kemudian ditangguhkan tanpa upah, menunggu penyelidikan FBI terhadap cincin pengaruh Iran dan “penanganan” informasi rahasia. Tentu saja, Ivy League datang membantunya, memberinya pertunjukan di Yale dan Princeton. Ini adalah warisan Biden.
Tetapi alih -alih berterima kasih kepada Trump karena telah menyelamatkan dunia dari Iran nuklir, Demokrat berpura -pura bahwa ia telah melakukan sesuatu yang tidak konstitusional dan mengeluh bahwa ia belum sepenuhnya memberi tahu para pemimpin Demokrat di Kongres sebelum operasi paling rahasia.
Mereka hanya menyalahkan diri sendiri bahwa mereka sangat dapat diandalkan dengan rahasia di masa lalu. Halo, Schiffty Schiff.
Dem baik -baik saja dengan Obama mengebom Libya, Suriah dan Pakistan sekitar 13.000 kali, menewaskan ribuan orang, tanpa meminta izin ke Kongres.
Ingat Sekretaris Negara Bagian Hillary Clinton saat itu, yang berjalan dengan istilah mengerikan Libya, Moammar Khadafy, ketika ia disodomi dan brutal sampai mati di kamera sambil menonton Lewd dari jauh: “Kami melihat, kami melihat, ia meninggal,” katanya.
Postur yang kuat
Demokrat harus duduk ini. Terlepas dari ancamannya untuk menantangnya, Trump merebut otoritas moral dan tidak diragukan lagi peringkat persetujuannya yang sudah mengambang akan meningkat. Ini adalah dividen politik kepemimpinan yang kuat.
Senator Partai Republik apa yang dapat menolak untuk menyetujui RUU besar yang dicintai dari Trump sekarang?
Dan seperti halnya semua yang dilakukan Trump, tampilan itu sempurna.
Lapangan lapisan gula di atas kue adalah bendera 100 kaki baru di depan Gedung Putih, dengan kemuliaan lama melambai di angin malam, sementara B-2 bekerja di setengah dunia ajaib mereka dari dunia.
Anda membayar ZOH radikal
New York, kami punya masalah. Bagaimana mungkin kandidat yang beracun dan radikal Zohran Mamdani begitu dekat dengan kemenangan di pemilihan pendahuluan walikota Demokrat Selasa?
Seorang sosialis anti -Semit yang berlari untuk mendefinisikan polisi dan menaikkan lebih banyak pajak pada migran ilegal harus menjadi ketidakmungkinan politik, tetapi ia telah meningkat kedua di belakang Andrew Cuomo dalam jajak pendapat.
Pengacara Denise Cohen, yang menulis sub -negara sebagai “rasional baru -ukiran,” menemukan bahwa pria berbahaya ini “dapat mencapai posisi tertinggi di New York menggunakan uang publik yang sebagian besar dari kita tidak menyetujui melalui dana lumpur yang kita bayar tanpa sadar.”
Mamdani memiliki keterlibatan terbesar di media sosial semua walikota dengan hampir 6 juta suka di Tiktok dan menciptakan penampilan palsu kampanye populer yang dinamis dengan puluhan ribu donor kecil, tulisnya.
Tapi dia tidak mengumpulkan sumbangan dasar $ 8,4 juta.
Delapan puluh persen berasal dari pembayar pajak, berkat undang -undang keuangan kampanye New York, di mana Dewan Keuangan Kampanye Kota New York berkorespondensi dengan sumbangan kecil seharga $ 8 untuk setiap $ 1 yang dikumpulkan.
Jika Mamdani menang, Anda dan saya mungkin membayar kampanyenya.
Bisnis
Federal Reserve mungkin membutuhkan lebih sedikit pedoman ke depan dalam waktu yang tidak pasti, kata kepala Fed San Francisco

Bank Sentral AS harus mempertimbangkan untuk memberikan lebih sedikit pedoman ke depan tentang niat kebijakan moneternya, khususnya dalam waktu yang tidak pasti, kata Presiden Bank Federal Reserve San Francisco Mary Daly pada hari Minggu.
“Kata -kata memiliki kekuatan, yang merupakan alat yang hebat. Tetapi kata -kata bisa lebih sulit untuk berubah daripada tingkat bunga,” kata Daly dalam komentar yang disiapkan untuk pengiriman ke Konferensi Tahunan Internasional Asosiasi Ekonomi Barat yang tidak berisi komentar tentang pandangan kebijakan ekonomi atau moneter. “Mereka menetapkan harapan, yang bisa sulit untuk diubah jika ekonomi berkembang secara berbeda dari yang kita harapkan.”
Pada tahun 2021, The Fed mengatakan akan terus memperluas saldo dan tidak menaikkan suku bunga sampai inflasi sedang dalam perjalanan untuk melebihi tujuan 2% untuk beberapa waktu, sebuah pendekatan yang menurutnya dibenarkan, mengingat bahwa inflasi memiliki tujuan 2% di bawah tanah selama bertahun -tahun. Analis dan banyak pembuat kebijakan Fed sekarang mengatakan bahwa mereka percaya bahwa The Fed sudah terlambat untuk meningkatkan tingkat untuk memerangi peningkatan inflasi, sebagian karena pedoman definitif ini.
“Pelajaran bagi saya dari periode itu adalah bahwa secara definitif dalam waktu yang sangat tidak pasti adalah final dengan harga,” kata Daly. Bank sentral harus, katanya, fleksibel dan dinamis dalam cara berkomunikasi dengan penonton.
The Fed saat ini sedang mengevaluasi kerangka kerja kebijakan dan Daly mengatakan bahwa komentarnya tidak spesifik tentang upaya itu. The Fed juga diharapkan untuk membuat kembali pendekatannya terhadap komunikasi, termasuk potensi perubahan dalam apa yang disebut “plot runcing” yang menetapkan jalur tarif yang diharapkan dari pembuat kebijakan Fed dan digunakan oleh pasar sebagai panduan di mana The Fed mengharapkan tarif untuk pergi.
Hiburan
Ibu Noel dan Liam Gallagher mengungkapkan perannya sebagai “penghasut” rahasia dari pertemuan OASIS

Ibu Noel dan Liam Gallagher Peggy Gallagher “menghasut” rekonsiliasi mereka ketika dia mengatakan kepada mereka untuk tidak melihat ke belakang dengan kemarahan dan “pergi”, ungkapnya.
Saudara -saudara Liam, 52 tahun, dan Noel, 58, belum membicarakannya sejak Oasis telah dibagi setelah jatuhnya besar pada tahun 2009, tetapi mengumumkan pertemuan bersejarah mereka tahun lalu, mengakhiri peluncur para penggemar.
Bintang -bintang Mancunian saat ini sedang mempersiapkan tur pertemuan mereka, sebagian besar berkat ibu mereka Peggy, terungkap dalam sebuah wawancara baru -baru ini.
Sementara Peggy mendesak pembunuh Wonderwall untuk mengesampingkan perbedaan mereka, dia bersikeras pada fakta bahwa dia tidak bisa melakukan semua yang tidak ingin mereka lakukan.
Dia mengatakan kepada surat kabar Irlandia Mail: ‘Saya adalah penghasut, ya. Tapi tentu saja, bukankah itu akan selalu terjadi dalam satu saat atau yang lain?
‘Itu pilihan mereka, tentu saja.



‘Lihat, Anda tidak dapat memaksa mereka untuk melakukan hal -hal yang tidak ingin mereka lakukan.
“Kamu hanya perlu mengatakan” silakan “dan aku mengatakannya.”
Matriark 82 -tahun itu dibesarkan bahwa anak -anaknya dalam perang akhirnya telah menemukan.
Dia berkata: “Ini fantastis, karena tidak ada yang ingin anak -anak mereka jatuh, kan?”
Di luar bagian belakang kedamaian baru mereka ditemukan, Peggy tidak sabar untuk melihat Noel dan Liam di atas panggung bersama musim panas ini.
Tapi dia mengakui: “Saya akan senang ketika semuanya baru saja selesai karena itu membuat saya terlalu stres”.
Peggy, lahir di Mayo, berharap untuk pergi ke Dublin untuk melihat Oasis tampil di Croke Park, tetapi baru saja menjalani operasi penggantian lutut, jadi dia saat ini tidak yakin bahwa dia akan cukup cocok untuk melakukan perjalanan dari rumahnya ke Manchester.
Dia berkata: ‘Saya berharap untuk sampai ke konser Oasis di Dublin pada bulan Agustus jika saya bisa lemas. Lagipula rencanaku … itu akan bagus.

‘Saya tahu bahwa penggemar Irlandia sangat antusias tentang hal itu. Ada kegembiraan besar di Irlandia untuk tur pertemuan dan akan menyenangkan melihat keluarga di sana, juga saudara perempuan saya Kathleen. Saya benar -benar tidak bisa menunggu di Dublin. “
Peggy – yang juga berencana untuk melihat anak -anaknya di rumah mereka – pertunjukan rumah di Manchester – tahu bahwa cara untuk pulih akan lama.
Dia berkata: ‘Dia masih menyakitkan. Saya lelah mempraktikkannya berdarah, naik turun tangga, mereka mengatakan mereka menginginkan sesuatu untuk sembilan bulan lagi … Saya merasa sulit untuk naik dan turun tangga. Namun, kita harus sampai di sana, kita harus melanjutkannya. ”
Sementara anak -anaknya multimiliuner, Peggy bersikeras tinggal di rumahnya sendiri yang sederhana di Dewan Manchester, dikelilingi oleh teman -teman dan temuan keluarganya. Satu -satunya hal yang dia minta saudara -saudara lakukan adalah mengganti gerbang kebunnya, lapor outlet.

Ini terjadi setelah Liam memberi tahu seorang penggemar X yang menganggap perseteruan terkenal dengan Noel sebagai tahun “terbuang”.
Satu penggemar di X bertanya: ‘Bagaimana perasaan Anda seperti menyanyikan lagu lagi dengan kakak Anda? Seperti masa lalu?
Di Liam ini menjawab dengan penyesalannya: “Anda tahu apa itu spiritual tetapi saya tidak bisa tidak memikirkan semua tahun yang terbuang sia -sia bahwa buang -buang waktu yang berharga”.
Hanya sebulan 16 tahun sejak Noel mengumumkan bahwa dia tidak bisa lagi bekerja dengan saudaranya Liam, legenda Britpop akan sekali lagi naik panggung pada 5 Juli.
Mereka tampil di Cardiff, sebelum menuju ke Manchester asli mereka untuk balapan lima malam dan Stadion Wembley di London pada akhir bulan.
Tanggal Edinburgh dan Dublin diperbaiki untuk Agustus, sebelum Noel dan Liam pergi untuk memulai tahap Amerika Utara dari tur mereka.
Saudara -saudara akan kembali – jika semuanya pergi ke lantai – untuk melakukan dua pertunjukan Wembley lainnya pada bulan September.
Apakah Anda punya cerita?
Jika Anda memiliki kisah selebriti, video atau gambar, hubungi tim hiburan metro.co.uk dengan mengirim dan -mail ke celebips@metro.co.uk, menelepon 020 3615 2145 atau dengan mengunjungi halaman pengiriman kami: kami ingin mendengar Anda.
Liam: Liam dan Noel Gallagher berkumpul untuk pertama kalinya dari Oasis Reunion News
Lebih lanjut: Liam Gallagher kembali setelah penggemar oasis menandai “gemuk, mabuk dan gaduh”
LEBIH: Bintang Kepanduan untuk Girls memiliki reaksi unik terhadap Noel Gallagher
- Berita8 tahun ago
These ’90s fashion trends are making a comeback in 2017
- Berita8 tahun ago
The final 6 ‘Game of Thrones’ episodes might feel like a full season
- Berita8 tahun ago
According to Dior Couture, this taboo fashion accessory is back
- Berita8 tahun ago
The old and New Edition cast comes together to perform
- Berita8 tahun ago
Phillies’ Aaron Altherr makes mind-boggling barehanded play
- Berita8 tahun ago
Uber and Lyft are finally available in all of New York State
- Berita8 tahun ago
Disney’s live-action Aladdin finally finds its stars
- Berita8 tahun ago
Steph Curry finally got the contract he deserves from the Warriors